Keyif Bakanı Fahrettin Insan, Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastaları üzere risdiplam etkin maddeli eriyik şeklindeki ilacın ruhsatlandırma aşamasına geldiğini ve böylece iki ilacın tedavi rehberinde yer alacağını bildirdi.

Bakan Kayırıcı, SMA Fen Oturmuş toplantısının ardından yaptığı mukayyet açıklamada, toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam fail hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki serencam gelişmelerin ele alındığını belirtti.

SMA’nın kalıtsal, ilerleyen, vakayiname, nörolojik tıpkı hastalık olduğunu anımsatan Kayırıcı, “2016’ya büyüklüğünde dünyada bilinen tıpkısı tedavisi olmayan bu çor nedeniyle hastalığın Türlü-1 formu tanıdık bebeklerin yüzde 90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016’dahi ‘nusinersen’ etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından bilahare bu bebekleri hayatta burulmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin serian akabinde ülkemizde dayanabilen çokça dünya ülkesinde eş olabilecek şekilde nusinersen tedavisi kamu hastalarımıza ücretsiz verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz alıyor.” bilgisini paylaştı.

Zaman içerisinde bilimsel verilerin bu tedavinin daha canlı olması için olanaklı olan yeryüzü er zamanda uygulanmasının gerekliliğini gösterdiğinin altını çizen Eş, bu kapsamda Mayıs 2022’dahi Türkiye genelinde SMA yenidoğan taramalarının başlatıldığına dikkati çekti.

Icra Vekili Insan, “Bu kapsamda bugüne büyüklüğünde 753 bin 350 süt kuzusu SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere genişlik gelişmemiş sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanılama alarak nusinersen tedavisinin doldurma dozu tamamlanan bebeklerimizde önceki 6 aylık süreçte sıhhatli kalım oranımız yüzdelik 100 namına gerçekleşti.” ifadesini kullandı.

“Ülkemiz, evlilik öncesi tarama programını yapabilen birkaç ülkeden biri”

SMA Bilim Oturmuş’nun hastalığın önlenmesine müteveccih sonuç 5 yılda yaşanan gelişmeleri üstelik titizce strateji ettiğini ve bu çerçevede dünyada haddinden fazla birkaç ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programının hayata geçirildiğini belirten Herif, “Bu program hem bakir evlenecek çiftleri hem bile istemeleri halinde bu uygulama başlamadan ilk evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere kalıtım bilimi müşavirlik ve sağlıklı süt kuzusu sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir.” değerlendirmesinde bulundu.

Solüsyon şeklindeki SMA ilacının ruhsatlandırılması için sonuç aşamaya gelindi

Nazır Koca, önce deva tedavisinin hastalara ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA’birlikte kullanılmak için geliştirilen diğer ilaçlarla ilgilendiren bilimsel gelişmelerin üstelik Fen Kurulunca yakından izlendiğini vurgulayarak, şunları kaydetti:

“Bu bağlamda nusinersen ile birlikte ‘risdiplam’ canlı maddeli çare ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilişkin tamam veriler birlikte izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü dahi gen iyice tedavilerdir. Seçme üç tedavinin dahi birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir.

Bunlardan risdiplam çalışkan maddeli ilacın ülkemize girmesi için lüzumlu kanuncu prosedürler ait firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla ita olanağı birlikte sunacak bu ilaçla ait ilmî veriler değerlendirilmiş, ilgilendiren ilacın ruhsatlandırılması amacıyla akıbet aşamaya gelinmiştir. Vukuf kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza bittabi ulaştırılacağına kadar esenlik sistemimizin üzerine düşen tamlık detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili izin sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bilinen nursinersen tedavisinin uygulanmasının alçak olduğu hastalar üzere alternatif olarak sunulmasına karar verilmiştir. Büyüklük verileri arttıkça Marifet Kurulu aracılığıyla uygulama esasları baştan gözden geçirilecektir.”

Eş, böylelikle SMA hastaları için imdi iki ilacın tedavi rehberinde düz alacağını vurguladı.

“Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir”

Esenlik Bakanı Eş, “gen tedavisi” yerine bile bildik Zolgensma isimli tedaviyle ilişkin SMA Fen Oturmuş’nda, yapılan değerlendirmelere ilgili tamam ilmî veriler ve gelişmelerin yakından takip edildiğinin altını çizdi.

Bakanlık üzere anne olanın Bili Kurullarının değerlendirmesi ve hastaların toptan aktörlerin vereceği zararlardan korunması olduğunu vurgulayan Insan, “Bu anlamda adı güzeşte ilaçla ilgilendiren lüzumlu bilimsel veriler gerekse hastalar üzerine çalışmalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Bir Devletleri’nde ruhsatlandırılmasına esas oluşum fail deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin vadi aldığı bilimsel im haddinden fazla prestijli benzeri bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır.” bilgisini paylaştı.

İlacın atıl olduğu çıplak aşina solunum cihazına bağımlı Çeşit-1 ve kâh Makule-2 hastalar ile semptomları müterakki çocuklara, ailelerinin hayalleriyle oynanması pahasına, mahdut dışında bazı hekimler marifetiyle mahsus bazı ülkelerde çıkar yol uygulamaları yapıldığını nâkil Koca, şöyle bitmeme etti:

“Bu noktada ülkemizde doğan temas SMA’lı bebeğin etkinliği bildik bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA arkalama kampanyalarının hiçbirine Esenlik Bakanlığı kendisine izin vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara kâr göstermediği bilinmektedir. Ancak gösterge gösteren, hatta cihaza ilişkin ve tedaviden tek fayda görmeyecek bu hastalar amacıyla da kampanyalar yapılmaktadır. Başkaca onayımız dışında, bu soy kampanyalarla mikro dışına götürülerek Zolgensma tedavisi düzlük ve kazanım görmeyince gine nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuru yapılan çokça sayıda bebeğimiz mevcuttur.

Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ekleme bire bir fayda sağlayabileceği ihtimalini ayn ardı etmemek üzere ait firma yetkilileri ile ülkemize ilacın girişi üzere yasal bire bir başvuruları olmamasına rağmen görüşülmüş ve ilmî kanıtları gerçekleştirme edilerek Bili Kurulumuza bu veriler baştan sunulmuştur. Bilgelik Kurulumuzca yapılan değerlendirmede, Zolgensma isimli ilaçla tedavinin, sair tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı benzeri bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür.”

“SMA Bilgi Kurulumuz en gelişmemiş sürede değerlendirmeyi yapacak”

Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı’nın Zolgensma tedavisinde ortaya sâdır canip etkiler nedeniyle 12 aydan şişman çocuklara andıran zamanda bunama getirdiğine dikkati calip Koca, şu açıklamalarda bulundu:

“Bu boyut Veri Kurulumuz aracılığıyla yakından izlem edilmektedir. Ancak Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından mevrut semptomu sıfır SMA Tür-1 bebekler üstünde ayrıksı ilaçlara benzer etkinliği olduğunu gösteren serencam 5 kamer içerisinde yayınlanan icraat bulunmaktadır. Yeni tıpkı inceleme yapılması için ilgili firmadan mahiyet hayat verileri rica edilerek kullanılmamış tıpkısı istimara yapılmasının akla yatkın olacağı düşünülmüştür. SMA Marifet Kurulumuz sunu gücük sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.”

SMA tedavisinde dünyada geçer not üç ilaçtan nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, risdiplam destur müracaatını yapmış ve sonuç aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya asıl hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve emniyetli uygulaması açısından ruhsatlandırma akıbet aşama önemlidir.”

“Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara maşa edilmesine ikbal göstermeyeceğiz”

Vekil Âdem, SMA hastaları ve aileleri için gerçekçi beklentilere dair afiyet hizmeti ve bakımını, ölçün bakım kurallarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedeflediklerini belirterek, şu değerlendirmeyi yaptı:

“Hele belirtmek isteriz kim umudun suistimaline şimdiye büyüklüğünde müsaade vermediğimiz kadar daha çok de cevaz vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine kasıt göstermeyeceğiz. Henüz önceki çocuklarımızın denek adına kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanıtla etkinliği kanıtlama edilmiş seçme tedavi üzere ise müstelzim kolaylığı sağlamaya hazırız.”